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2018年的電影《我不是藥神》將血液系統(tǒng)腫瘤——慢性粒細胞白血病帶入公眾視線。除了慢性粒細胞白血病以外，我們常聽到的各種類型的白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤都屬于血液腫瘤。與實體瘤不同，血液腫瘤無法通過手術(shù)的方式進行摘除。靶向治療、免疫治療在惡性血液腫瘤治療中發(fā)揮著重要的作用。專家介紹，電影中抗癌神藥“格列寧”的原型是現(xiàn)實存在的靶向藥物伊馬替尼，一種特異性很強的酪氨酸激酶抑制劑。這也是全球最早上市的腫瘤靶向藥物之一。它的出現(xiàn)使慢性粒細胞白血病患者的5年生存率從30%提高到80%以上。
近年來，靶向藥物、免疫治療藥物越來越多地應(yīng)用于血液惡性腫瘤的治療，并且都取得了非常好的效果。利妥昔單抗、澤布替尼、替雷利珠單抗、伊沙佐米、林普利塞、司妥昔單抗、達雷妥尤單抗……越來越多的血液腫瘤靶向藥物逐漸上市并被納入國家醫(yī)保藥品目錄。
在沒有進入醫(yī)保藥品目錄前，靶向藥物治療費用昂貴，很多患者負擔(dān)不起。國家醫(yī)保局加快醫(yī)保談判節(jié)奏，推動大批獨家品種的抗腫瘤藥物納入醫(yī)保目錄，使新藥更快惠及患者，及時受益于突破性的創(chuàng)新治療手段，切實減輕患者藥費負擔(dān)。2019年9月，達雷妥尤單抗在國內(nèi)上市。這是當(dāng)時全球首個、中國唯一的CD38單抗。CD38特異性高表達于癌細胞，是多發(fā)性骨髓瘤免疫治療的重要靶點。由于靶點精準，同時又具有殺死骨髓瘤細胞和激活免疫的雙重機制，達雷妥尤單抗帶來了療效和安全性方面的大幅提升，使多發(fā)性骨髓瘤患者的5年生存率達到了66.7%，帶來了新的希望。但彼時達雷妥尤單抗每支售價高達2萬元，雖然低于德國、意大利等歐洲國家，但年治療費用仍需100萬元左右。
安徽的姚大爺是一位農(nóng)民，2020年因長期“頸背部疼痛”開始四處尋醫(yī)問藥，最終確診多發(fā)性骨髓瘤。每年100萬元對姚大爺一家來說是無法承受的“天價”。醫(yī)生無奈之下為他制定了傳統(tǒng)的以蛋白酶體抑制劑為基礎(chǔ)的聯(lián)合治療方案。2021年，經(jīng)過多輪艱苦的談判溝通，達雷妥尤單抗談判成功，大幅降價后被納入了國家醫(yī)保藥品目錄，這讓姚大爺重新獲得了生的希望。2024年，達雷妥尤單抗醫(yī)保續(xù)約后進一步降價。與原價格相比，疊加談判降價和醫(yī)保報銷，姚大爺?shù)挠盟庁摀?dān)降低了95%。
隨著國家醫(yī)保藥品目錄的動態(tài)調(diào)整，血液系統(tǒng)疾病創(chuàng)新藥不斷擴充，覆蓋面和支付水平不斷提高。醫(yī)保藥品談判準入推動藥費大幅下降，大大減輕患者家庭經(jīng)濟負擔(dān)，使患者從“有藥可醫(yī)”進入到“有藥可保”的新時代。姚大爺在規(guī)范化的持續(xù)治療下，病情趨于穩(wěn)定，他正等待著多發(fā)性骨髓瘤未來終被治愈的希望。