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2018年的電影《我不是藥神》將血液系統(tǒng)腫瘤——慢性粒細(xì)胞白血病帶入公眾視線。除了慢性粒細(xì)胞白血病以外，我們常聽(tīng)到的各種類型的白血病、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤都屬于血液腫瘤。與實(shí)體瘤不同，血液腫瘤無(wú)法通過(guò)手術(shù)的方式進(jìn)行摘除。靶向治療、免疫治療在惡性血液腫瘤治療中發(fā)揮著重要的作用。專家介紹，電影中抗癌神藥“格列寧”的原型是現(xiàn)實(shí)存在的靶向藥物伊馬替尼，一種特異性很強(qiáng)的酪氨酸激酶抑制劑。這也是全球最早上市的腫瘤靶向藥物之一。它的出現(xiàn)使慢性粒細(xì)胞白血病患者的5年生存率從30%提高到80%以上。
近年來(lái)，靶向藥物、免疫治療藥物越來(lái)越多地應(yīng)用于血液惡性腫瘤的治療，并且都取得了非常好的效果。利妥昔單抗、澤布替尼、替雷利珠單抗、伊沙佐米、林普利塞、司妥昔單抗、達(dá)雷妥尤單抗……越來(lái)越多的血液腫瘤靶向藥物逐漸上市并被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。
在沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄前，靶向藥物治療費(fèi)用昂貴，很多患者負(fù)擔(dān)不起。國(guó)家醫(yī)保局加快醫(yī)保談判節(jié)奏，推動(dòng)大批獨(dú)家品種的抗腫瘤藥物納入醫(yī)保目錄，使新藥更快惠及患者，及時(shí)受益于突破性的創(chuàng)新治療手段，切實(shí)減輕患者藥費(fèi)負(fù)擔(dān)。2019年9月，達(dá)雷妥尤單抗在國(guó)內(nèi)上市。這是當(dāng)時(shí)全球首個(gè)、中國(guó)唯一的CD38單抗。CD38特異性高表達(dá)于癌細(xì)胞，是多發(fā)性骨髓瘤免疫治療的重要靶點(diǎn)。由于靶點(diǎn)精準(zhǔn)，同時(shí)又具有殺死骨髓瘤細(xì)胞和激活免疫的雙重機(jī)制，達(dá)雷妥尤單抗帶來(lái)了療效和安全性方面的大幅提升，使多發(fā)性骨髓瘤患者的5年生存率達(dá)到了66.7%，帶來(lái)了新的希望。但彼時(shí)達(dá)雷妥尤單抗每支售價(jià)高達(dá)2萬(wàn)元，雖然低于德國(guó)、意大利等歐洲國(guó)家，但年治療費(fèi)用仍需100萬(wàn)元左右。
安徽的姚大爺是一位農(nóng)民，2020年因長(zhǎng)期“頸背部疼痛”開(kāi)始四處尋醫(yī)問(wèn)藥，最終確診多發(fā)性骨髓瘤。每年100萬(wàn)元對(duì)姚大爺一家來(lái)說(shuō)是無(wú)法承受的“天價(jià)”。醫(yī)生無(wú)奈之下為他制定了傳統(tǒng)的以蛋白酶體抑制劑為基礎(chǔ)的聯(lián)合治療方案。2021年，經(jīng)過(guò)多輪艱苦的談判溝通，達(dá)雷妥尤單抗談判成功，大幅降價(jià)后被納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，這讓姚大爺重新獲得了生的希望。2024年，達(dá)雷妥尤單抗醫(yī)保續(xù)約后進(jìn)一步降價(jià)。與原價(jià)格相比，疊加談判降價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷，姚大爺?shù)挠盟庁?fù)擔(dān)降低了95%。
隨著國(guó)家醫(yī)保藥品目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整，血液系統(tǒng)疾病創(chuàng)新藥不斷擴(kuò)充，覆蓋面和支付水平不斷提高。醫(yī)保藥品談判準(zhǔn)入推動(dòng)藥費(fèi)大幅下降，大大減輕患者家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使患者從“有藥可醫(yī)”進(jìn)入到“有藥可�！钡男聲r(shí)代。姚大爺在規(guī)范化的持續(xù)治療下，病情趨于穩(wěn)定，他正等待著多發(fā)性骨髓瘤未來(lái)終被治愈的希望。